中国自主研发抗癌新药获批在美上市百济神州3

更新时间:2019-11-18

  这一历史性突破表明国际上开始认可中国的新药研发能力,中国创新药“走出去”之路由此开启

  第一款完全由中国企业自主研发的抗癌新药,获美国食品和药品监督管理局(FDA)加速批准上市。2019年11月15日,百济神州(宣布了这一信息。这意味着该企业实现了中国原研新药出海“零“的突破。

  这款新药是BTK抑制剂泽布替尼,用于治疗曾接受过至少一项疗法的套细胞淋巴瘤(MCL)患者,这是全球范围内发病率增速最快的恶性肿瘤之一。该药英文商品名BRUKINSA™(通用名zanubrutinib)。

  百济神州中国区总经理兼公司总裁吴晓滨说,“泽布替尼在FDA获批的喜讯,让我们倍感自豪,这一历史性突破不仅代表着国际上对于中国新药研发水平的认可,实现了我国创新药‘走出去’的心愿,更重要的是,它证明了我国的创新药企不仅能惠及本国患者,也具备充分实力为全球更多的患者服务。”

  这是百济神州2010年成立后,九年来第一款自主研发上市的新药。受此消息影响,截至港股11月15日收盘,百济神州股价上涨6.64%,市值达到983港元。

  与不久前阿尔兹海默病国产新药获批上市颇有争议不同,百济神州的泽布替尼在美加速获批后,赢得了中国本土和跨国药企、医疗机构的肿瘤教授、大学医学专家的“满堂彩”。

  在中国,百济神州已于2018年8月和10月,向国家药品监督管理局递交了泽布替尼针对治疗复发或难治性套细胞淋巴瘤与复发难治性慢性淋巴细胞白血病、小淋巴细胞淋巴瘤的新药上市申请,并均被纳入优先审评通道。

  目前该药在美上市的价格尚未公布。对于公司的盈利预期,百济神州中国区总经理兼公司总裁吴晓滨告诉《财经》记者,“没有计划今年就盈利”,新药今年上市,不会今年立刻就产生这么大的经济效益。

  百济神州此次获批在美上市的泽布替尼,是一款新型强效BTK抑制剂,目前正作为单药或与其他疗法联合用药,在多种淋巴瘤治疗中开展临床试验。数据显示,在针对套细胞淋巴瘤的临床试验中,84%以上接受泽布替尼治疗的患者达到了总体缓解。

  淋巴瘤是一组起源于淋巴造血系统的恶性肿瘤的统称。著名医学杂志《柳叶刀》2018调查数据显示,2012年淋巴系统恶性肿瘤全球发病人数约为45万。在目前已知的淋巴瘤70多个亚型中,套细胞淋巴瘤(MCL)侵袭性较强,中位生存期仅为三至四年。多数患者在确诊时已处于疾病晚期,面临着治疗手段有限、预后不良的困境。

  此次泽布替尼获得FDA批准,是基于两项临床试验的有效性数据。其中一项临床试验数据显示,患者在接受泽布替尼治疗后,总缓解率(ORR)达到84%,包括59%的完全缓解(CR)。

  早在今年年初,泽布替尼的消息就已经引发业内关注。1月,泽布替尼获得FDA授予的“突破性疗法认定”,成为首个获得该认定的本土研发抗癌新药。8月,FDA正式受理了泽布替尼的新药上市申请,并授予其优先审评资格。

  百济神州之所以把泽布替尼定位于“中国新药”,是因为这款新药在北京市的百济神州研发中心诞生。2012年7月,研究团队正式对BTK开发项目立项,经过一系列筛选与测试,最终在500多个化合物中,选定了最终候选分子,为其编号BGB-3111,意为百济神州成立后做出的第3111个化合物。

  泽布替尼的主要发明人之一、百济神州化学研发负责人王志伟说,“我们通过优化分子结构,希望将BTK靶点的特异性结合率达到最大化,并最大程度减少脱靶现象,以降低不良反应的发生率。同时,我们通过工艺上的一系列改进,力求实现药物在体内更好的吸收。”

  在完成早期研发阶段后,泽布替尼的临床研究足迹遍及全球。2014年,泽布替尼在澳大利亚进入临床阶段,同年8月,完成了全球第一例患者给药。截至目前,泽布替尼在全球启动的临床试验累计超过20项,313006.com跑狗网临床试验覆盖的国家超过20个,全球范围内超过1600位患者接受了泽布替尼的治疗。

  据FDA官网发布的消息,虽获加速审批,百济神州在药品上市后,仍需持续提交更多的数据来证实、描述该药的临床表现。